2024年2月26日，拜耳（Bayer）宣布，其口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）BAY 2927088获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定，用于治疗具有激活HER2突变且既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者。

肺癌是男性和女性癌症死亡的主要原因，约占全球所有癌症死亡的五分之一，其中80%~85%属于非小细胞肺癌。大约2%~4%的NSCLC患者为HER2阳性。

BAY 2927088是一种口服可逆的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可有效抑制突变型人表皮生长因子受体2（包括HER2外显子20插入和HER2点突变）以及表皮生长因子受体（EGFR），对突变型和野生型EGFR具有高选择性。

代号：BAY 2927088

靶点：HER2、EGFR

厂家：拜耳（Bayer）

美国首次获批：尚未获批

中国首次获批：尚未获批

临床数据

此次突破性疗法的认定是基于一项I期开放标签、多中心首次人体研究（NCT05099172）的初步临床疗效数据。该研究主要评估了BAY 2927088在携带HER2或EGFR突变的晚期NSCLC成年患者中的安全性、药代动力学和初步疗效。

研究的主要终点是安全性、耐受性、药代动力学和最大耐受剂量；次要终点包括研究者评估的符合RECIST v1.1标准的客观缓解率（ORR）和推荐的II期剂量。

在2023年ESMO大会上报告了该研究的早期疗效和安全性数据，并证明了BAY 2927088在HER2或EGFR突变的NSCLC患者中每天给予高达60mg的抗肿瘤活性和可管理的安全性。这在表达HER2外显子20突变的患者中尤为明显。

数据截止日期为2023年8月18日，在所有患者（n=69）中，BAY2927088的总体客观缓解率（ORR）为26%（95%，置信区间：16.3%~38.1%），包括1例完全缓解（CR），13例部分缓解（PR）和1例未证实的PR。在总体人群中，29%的患者病情稳定（SD），29.0%的患者病情进展（PD）。总体人群的疾病控制率（DCR）为55.1%（95%，置信区间：42.6%-67.1%）。

值得注意的是，在HER2外显子20插入突变患者（n=20）中，ORR为60%（95%，置信区间：36.1%~80.9%）。其中，30.0%的患者达到SD，5.0%的患者达到PD。该亚组的疾病控制率为80.0%（95%，置信区间：56.3%-94.3%）。

安全性

在安全性方面，5例患者出现剂量限制性毒性，其中每日2次40mg剂量组3例，每日2次30mg剂量组1例，每日60mg剂量组1例。没有患者因治疗相关不良反应（TRAEs）而停药；然而，26.3%的患者由于TRAEs而减少了剂量。

86.8%的患者出现了任何级别的AE（不良事件）。大多数AE是可逆和可控的，只有2.6%的患者经历了严重的TRAE。

小结

研究人员认为，这一突破性疗法的认定是我们不懈努力开发以特定基因组标记为特征的肺癌治疗创新疗法的一个重要里程碑；并且，期待为这些肺癌患者及其医生提供有针对性的有效治疗选择。

参考来源：

https://www.bayer.com

https://www.onclive.com

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